医薬品開発の公式ガイドライン集

FDA・EMA・PMDAの公式ガイドラインと承認事例から見る、非臨床から臨床開発への橋渡し

医薬品開発では、非臨床で得られたデータをどのように臨床試験へつなぎ、最終的に承認へ結び付けるかが重要です。FDA、EMA、PMDAは、それぞれICHガイドラインや独自の指針を通じて、非臨床安全性、FIH、GCP、試験設計、用量最適化などの考え方を示しています。本ページでは、実務上の参照価値が高い公式ガイドラインと、理解を深めるうえで有用な承認事例を紹介します。

基礎規制・一般ガイドライン

ICH M3(R2) – 非臨床安全性試験

非臨床安全性試験をいつ、どこまで行うか、臨床試験や承認申請に向けてデータをどのように橋渡しするかを示した中核文書。

公式PDF：https://database.ich.org/sites/default/files/M3_R2__Guideline.pdf

ICH E6(R3) – Good Clinical Practice (GCP)

2025年1月6日に採択された最新のGCPガイドラインで、臨床試験の品質確保や被験者保護、リスクベース管理などを統合した国際的基準。

公式PDF：https://database.ich.org/sites/default/files/ICH_E6(R3)_Step4_FinalGuideline_2025_0106.pdf

EMA「FIH／初期臨床試験におけるリスク低減ガイドライン」

非臨床データをどう統合して初回投与量や用量漸増を設計するかを示すEMAの重要文書で、2018年2月1日発効。

公式PDF：https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/guideline-strategies-identify-and-mitigate-risks-first-human-and-early-clinical-trials-investigational-medicinal-products-revision-1_en.pdf

FDA「がん臨床試験の適格基準：臓器機能・既往または併存悪性腫瘍」最終ガイダンス（2020年7月）

がん試験で患者選択を不必要に狭めないよう、腎・肝・心機能などの基準や既往または併存悪性腫瘍をどう扱うかをまとめたガイダンス。

公式PDF：https://www.fda.gov/media/123745/download

FDA「がん臨床試験の適格基準：検査値」ドラフトガイダンス（2024年4月）

検査値を用いた適格基準の科学的根拠や再評価を促す案内。ドラフト段階のためコメント募集目的。

公式PDF：https://www.fda.gov/media/178013/download

FDA「Project Optimus」

FDAの腫瘍用量最適化イニシアチブ。適切な用量探索を重視し、非臨床・臨床データを活用して登録試験前に最適用量を決めることを目的とする。

公式ページ：https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/project-optimus

EMA 非臨床開発ガイドライン一覧

EMAにおける非臨床開発関連ガイドラインへの入口ページ。個別の非臨床評価ガイドラインや関連文書を参照する際の導線として有用である。

公式ページ：https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/scientific-guidelines/non-clinical-guidelines/non-clinical-development-guidelines

PMDA ICH関連ページ

PMDAのICH関連ページは、日本語でICH文書を確認する際の参照先として有用であり、Eシリーズを含む臨床関連ガイドラインの確認導線として活用できる。

公式ページ：https://www.pmda.go.jp/int-activities/int-harmony/ich/0011.html

実例として参考となる承認事例

Rezdiffra（resmetirom） – FDA（2024年3月14日）

非肝硬変NASHで中等度から高度の線維化を伴う成人に対して初めて承認された薬剤。

FDAプレスリリース：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease

Ofev（nintedanib） – EMA

特発性肺線維症（IPF）、全身性硬化症関連間質性肺疾患（SSc-ILD）、その他の進行性線維化ILDに対し欧州で承認されている抗線維化薬。

EMA EPAR：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ofev

Tecentriq（atezolizumab）＋Avastin（bevacizumab）併用 – FDA（HCC, 2020年5月29日）

切除不能または転移性肝細胞がんに対する併用療法としてFDAが承認。IMbrave150試験で生存期間を延長。

FDA承認情報：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-atezolizumab-plus-bevacizumab-unresectable-hepatocellular-carcinoma