非臨床試験の成功には最適な疾患モデルの選定が不可欠です。本ページでは、各領域で参照される引用回数の多いものから最新のレビュー論文を整理しました（2026年4月15日調査）。評価目的に応じた選定やトランスレーショナル性の考慮など、重要ポイントを網羅。適切なモデル選択と試験設計の参考情報としてご活用ください。

中枢神経系 (脳)

アルツハイマー病

APP/PS1 Tg (B6;C3-Tg(APPswe,PSEN1dE9))

標的疾患・表現型	アミロイドプラーク, 認知障害
主なCRO	Biospective Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	抗Aβ抗体（アデュカヌマブ、レカネマブなど）

原著論文/掲載レビュー

Mutant presenilins specifically elevate the levels of the 42 residue β-amyloid peptide in vivo: evidence for augmentation of a 42-specific γ secretase
Human Molecular Genetics, 13(2):159–170, 2004

icv-STZ

標的疾患・表現型	神経炎症
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Intracerebroventricular administration of streptozotocin causes long-term diminutions in learning and memory abilities and in cerebral energy metabolism in adult rats
Behavioural Neuroscience, 112(5):1199–1208, 1998

パーキンソン病

α-シヌクレインA53T Tg

標的疾患・表現型	レビー小体, 運動障害
主なCRO	Biospective Scantox The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Neuronal alpha-synucleinopathy with severe movement disorder in mice expressing A53T human alpha-synuclein
Neuron, 34(4):521–533, 2002

Dravet症候群

Scn1a^+/−(Dravetモデル)

標的疾患・表現型	てんかん発作, 発達遅延
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	フェンフルラミン

原著論文/掲載レビュー

Reduced sodium current in GABAergic interneurons in a mouse model of severe myoclonic epilepsy in infancy
Nature Neuroscience, 9(9):1142–1149, 2006

多発性硬化症

EAE (MOG誘導)

標的疾患・表現型	脱髄性脳脊髄炎
主なCRO	MD Biosciences
上市薬剤・開発品の例	グラチラマー酢酸（Copaxone）、リツキサン（リツキシマブ）

原著論文/掲載レビュー

A myelin oligodendrocyte glycoprotein peptide induces typical chronic experimental autoimmune encephalomyelitis in H-2b mice
European Journal of Immunology, 25(7):1951–1959, 1995

心血管系

動脈硬化

ApoE^−/−KO

標的疾患・表現型	動脈硬化 (高脂血症, プラーク形成)
主なCRO	Charles River Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	エゼチミブ、スタチン

原著論文/掲載レビュー

Spontaneous hypercholesterolemia and arterial lesions in mice lacking apolipoprotein E
Science, 258(5081):468–471, 1992

LDLR^−/−KO

標的疾患・表現型	動脈硬化 (コレステロール代謝欠損)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	PCSK9阻害薬（エボロクマブ、アリロクマブ）

原著論文/掲載レビュー

Massive xanthomatosis and atherosclerosis in cholesterol-fed low density lipoprotein receptor-negative mice
Journal of Clinical Investigation, 93(5):1885–1893, 1994

高血圧

アンジオテンシンII持続投与

標的疾患・表現型	血圧上昇, 心肥大
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Angiotensin II promotes atherosclerotic lesions and aneurysms in apolipoprotein E-deficient mice
Journal of Clinical Investigation, 105(11):1605–1612, 2000

心筋梗塞

急性心筋梗塞 (LAD結紮)

標的疾患・表現型	心筋壊死, 心機能低下
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	SGLT2阻害薬（ダパグリフロジン）

原著論文/掲載レビュー

Experimental myocardial infarction. I. A method of coronary occlusion in small animals
Annals of Surgery, 140(5):675–682, 1954

肝臓

ヒト化肝細胞キメラマウス

標的疾患・表現型	ヒト型薬物代謝（CYP等）、肝毒性（DILI）、ウイルス感染（HBV/HCV）、代謝性肝疾患（NASH/MASH）
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	抗ウイルス薬（HBV/HCV）、MASH治療薬、核酸医薬（siRNA・mRNA）、AAV遺伝子治療

原著論文/掲載レビュー

Generation of humanized liver in mice by means of wet-lab based techniques and its applications
American Journal of Pathology
Chimeric mice with humanized liver: a unique tool for predicting drug metabolism, toxicity, and safety in humans
Current Drug Metabolism
Advances in humanized mouse models for metabolic liver diseases
（NASH/MASHモデルレビュー）
Humanized liver models as predictive tools for RNA therapeutic success
（核酸医薬・遺伝子治療レビュー）

ヒト化肝細胞キメラマウスについて
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肝線維症・肝硬変

CCl₄

標的疾患・表現型	肝線維症/肝硬変
主なCRO	Melior Discovery SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Carbon tetrachloride hepatotoxicity: an example of lethal cleavage
CRC Critical Reviews in Toxicology, 2(3):263–297, 1973

WD+CCl4

標的疾患・表現型	肝線維症/肝硬変
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Carbon tetrachloride (CCl4) accelerated development of non-alcoholic fatty liver disease (NAFLD)/steatohepatitis (NASH) in MS-NASH mice fed western diet supplemented with fructose (WDF)
BMC Gastroenterology, 20:339, 2020

TAA

標的疾患・表現型	肝線維症/肝硬変
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

The induction of liver cancer by chemicals
Cancer Research, 6:245–250, 1946

MAFLD/MASH (NASH)

MASHは脂質代謝異常、炎症、線維化が連続的に進行する疾患であり、単一モデルでの再現が難しい領域です。

定番レビュー
- Animal models of nonalcoholic fatty liver disease/nonalcoholic steatohepatitis World Journal of Gastroenterology (2012)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22654421/）
- Animal Models of Nonalcoholic Fatty Liver Disease-A Starter's Guide Nutrients (2017)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28953222/）
最新レビュー
- Mouse models of nonalcoholic steatohepatitis and their application to new drug development Archives of Pharmacal Research (2022)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36318445/）
- Mouse Models for the Study of Liver Fibrosis Regression In Vivo and Ex Vivo Journal of Clinical and Translational Hepatology (2024)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39544245/）

本領域では、食餌誘導モデル、毒性誘導モデル、遺伝子改変モデルの組み合わせによる評価が重要とされています。

高脂肪食 (HFD)

標的疾患・表現型	MAFLD/MASH (脂肪肝, 炎症, 初期線維化)
主なCRO	Charles River Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	オルリスタット

原著論文/掲載レビュー

High-fat diets: modeling the metabolic disorders of human obesity in rodents
Obesity, 15(4):798–808, 2007

CDAHFD食

標的疾患・表現型	MASHモデル (高度な炎症・線維化)
主なCRO	SMC Laboratories Gubra
上市薬剤・開発品の例	セマグルチド

原著論文/掲載レビュー

An improved mouse model that rapidly develops fibrosis in non-alcoholic steatohepatitis
International Journal of Experimental Pathology, 94(2):93–103, 2013

STAM (2型糖尿病＋MASH)

標的疾患・表現型	T2D合併MASH
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	セニクリビロク、ペゴザフェルミン

原著論文/掲載レビュー

A murine model for non-alcoholic steatohepatitis showing evidence of association between diabetes and hepatocellular carcinoma
Medical Molecular Morphology, 46(3):141–152, 2013

胆汁性・代謝性肝疾患

急性肝障害と慢性線維化では、使用されるモデルと評価指標が大きく異なります。

定番レビュー
- Mechanisms of hepatotoxicity Toxicological Sciences (2002)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/11812920/）
- Liver fibrosis Journal of Clinical Investigation (2005)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/15690074/）
最新レビュー
- An update on animal models of liver fibrosis Frontiers in Medicine (2023)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37035335/）
- Experimental models of liver injury and their clinical relevance Hepatology (2024)
  （https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11960460/）

近年では、トランスレーショナル性を意識したモデル選定の重要性が強調されています。

胆管結紮 (BDL)

標的疾患・表現型	胆汁うっ滞型肝疾患 (PBC/PSC)
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	オベチコール酸（OCA）

原著論文/掲載レビュー

Bile duct ligation in mice: induction of inflammatory liver injury and fibrosis by obstructive cholestasis
Journal of Visualized Experiments, (96):e52438, 2015

DDC食 / ANIT

※同様の病態（胆汁性肝炎/線維化）を示すモデル

標的疾患・表現型	胆汁性肝炎/線維化
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

A new xenobiotic-induced mouse model of sclerosing cholangitis and biliary fibrosis (DDC)
Intrahepatic cholestasis induced by drugs and chemicals (ANIT)

Wilson病モデル (Atp7b^−/−)

標的疾患・表現型	Wilson病 (銅代謝異常, 肝障害)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Null mutation of the murine ATP7B gene results in copper accumulation and liver disease
PNAS, 96(23):13312–13317, 1999

代謝・炎症由来肝細胞癌

肝細胞がん (HCC)

STAM-IO（STZ＋HFD）

標的疾患・表現型	免疫正常下のMASH-HCC（線維化を伴う腫瘍微小環境；免疫応答評価）
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

A murine model for non-alcoholic steatohepatitis showing evidence of association between diabetes and hepatocellular carcinoma
Medical Molecular Morphology, 46(3):141–152, 2013

CDAHFD誘導HCCモデル

標的疾患・表現型	強い炎症・線維化を伴うMASHから自然発生的にHCC形成
主なCRO	SMC Laboratories Gubra
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

An improved mouse model that rapidly develops fibrosis in non-alcoholic steatohepatitis
International Journal of Experimental Pathology, 94(2):93–103, 2013

Western Diet＋CCl₄モデル（WD+CCl₄）

標的疾患・表現型	高度線維化を伴うMASHからHCCへ進展
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Carbon tetrachloride (CCl4) accelerated development of non-alcoholic fatty liver disease (NAFLD)/steatohepatitis (NASH) in MS-NASH mice fed western diet supplemented with fructose (WDF)
BMC Gastroenterology, 20:339, 2020

DEN＋CCl₄モデル

標的疾患・表現型	線維化背景HCC（慢性肝障害＋化学発がん；肝硬変を伴う腫瘍形成）
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

The DEN and CCl4-Induced Mouse Model of Fibrosis and Inflammation-Associated Hepatocellular Carcinoma
Current Protocol, 1(8):e211

腎臓

腎疾患では外科モデルと代謝モデルが併用されます。

定番レビュー
- Molecular basis of renal fibrosis Pediatric Nephrology (2000)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/11149129/）
- Obstructive nephropathy and renal fibrosis American Journal of Physiology-Renal Physiology (2002)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/12372761/）
最新レビュー
- Obstructive nephropathy and molecular pathophysiology of renal interstitial fibrosis Physiological Reviews (2023)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37440209/）
- Kidney fibrosis in vitro and in vivo models: path toward physiologically relevant humanized models Advanced Healthcare Materials (2025)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39906010/）

近年はヒト化モデルや3D培養系の導入が進んでいます。

糖尿病性腎症・糖尿病モデル

db/db (Lepr^−/−)

標的疾患・表現型	2型糖尿病性腎症 (肥満, 高血糖)
主なCRO	The Jackson Laboratory Charles River Laboratories Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	SGLT2阻害薬（ダパグリフロジン等）

原著論文/掲載レビュー

Evidence that the diabetes gene encodes the leptin receptor: identification of a mutation in the leptin receptor gene in db/db mice
Cell, 84(3):491–495, 1996

NODマウス

標的疾患・表現型	1型糖尿病 (膵β細胞自己免疫破壊)
主なCRO	The Jackson Laboratory Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Breeding of a non-obese, diabetic strain of mice
Experimental Animals, 29(1):1–13, 1980

OVE26 (T1D)

標的疾患・表現型	1型糖尿病モデル (インスリン欠乏)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Calmodulin-induced early-onset diabetes in transgenic mice
Cell, 58(6):1067–1073, 1989

Akita (Ins2^+/−)

標的疾患・表現型	1型糖尿病 (遺伝性インスリン不全)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

A novel locus, Mody4, distal to D7Mit189, contributes to early-onset NIDDM in nonobese C57BL/6 (Akita) mutant mice
Diabetes, 46(5):887–894, 1997

eNOS^−/−+ db/db

標的疾患・表現型	高血圧併発型糖尿病腎症
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Diabetic endothelial nitric oxide synthase knockout mice develop advanced diabetic nephropathy
Journal of the American Society of Nephrology, 18(2):539–550, 2007

腎嚢胞・遺伝性・自己免疫性腎疾患

多発性嚢胞腎 (Pkd1 KO)

標的疾患・表現型	常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	トルバプタン

原著論文/掲載レビュー

Perinatal lethality with kidney and pancreas defects in mice with a targeted Pkd1 mutation
Nature Genetics, 17(2):179–181, 1997

アルポート症候群 (Col4a3^−/−)

標的疾患・表現型	アルポート症候群 (糸球体基底膜異常)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Collagen COL4A3 knockout: a mouse model for autosomal Alport syndrome
Genes & Development, 10(23):2981–2992, 1996

狼瘡性腎炎 (NZB/NZW F1)

標的疾患・表現型	全身性エリテマトーデス (腎炎)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Spontaneous autoimmune disease in NZB/NZW mice
Proceedings of the University of Otago Medical School, 37:9–11, 1967

肺

喘息・気道炎症

OVA喘息誘導モデル

標的疾患・表現型	アレルギー性喘息 (好酸球性気道炎症)
主なCRO	Charles River Laboratories Inotiv
上市薬剤・開発品の例	デュピルマブ

原著論文/掲載レビュー

OVA-Induced Allergic Airway Inflammation Mouse Model
Methods in Molecular Biology, 1916:297–301, 2019

HDM喘息モデル

標的疾患・表現型	アレルギー性気道炎症
主なCRO	Charles River Laboratories Inotiv
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Continuous exposure to house dust mite elicits chronic airway inflammation and structural remodeling
American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, 169(3):378–385, 2004

肺線維症

IPFは再現性と臨床相関のバランスが重要な疾患領域です。

定番レビュー
- Murine models of pulmonary fibrosis American Journal of Physiology-Lung Cellular and Molecular Physiology (2008)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17993587/）
- The bleomycin animal model: a useful tool to investigate treatment options for idiopathic pulmonary fibrosis? International Journal of Biochemistry & Cell Biology (2008)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17936056/）
最新レビュー
- Effectiveness and mechanism of metformin in animal models of pulmonary fibrosis: A systematic review Frontiers in Pharmacology (2022)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36147352/）
- Current advancements in the mechanisms and animal models of pulmonary fibrosis Frontiers in Pharmacology (2025)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40520197/）

近年は、慢性モデルやヒト化モデルへの関心が高まっています。

ブレオマイシン線維症

標的疾患・表現型	肺線維症 (間質性肺炎)
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	ピルフェニドン、ニンテダニブ、ネランドミラスト

原著論文/掲載レビュー

The pathogenesis of bleomycin-induced pulmonary fibrosis
American Journal of Pathology, 77(2):185–197, 1974

シリカ肺線維症

標的疾患・表現型	肺線維症 (間質性肺炎)
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Silicosis: a review of experimental studies
American Journal of Pathology, 49(5):819–846, 1966

感染症

COVID-19モデル

標的疾患・表現型	SARS-CoV-2感染 (ARDS様肺障害)
主なCRO	Charles River Laboratories The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

SARS-CoV-2 infection of human ACE2-transgenic mice causes severe lung inflammation and impaired function
Nature Immunology, 21(11):1327–1335, 2020

消化管（胃腸系）

炎症性腸疾患 (IBD)

炎症モデルは誘導方法により大きく異なります。

定番レビュー
- Mouse models of inflammatory bowel disease Nature Protocols (2007)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17446870/）
最新レビュー
- Animal models of inflammatory bowel disease: novel experiments for revealing pathogenesis Intestinal Research (2023)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37248173/）
- Animal models of inflammatory bowel disease: category and evaluation indexes Gastroenterology Report (2024)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38634007/）

近年はヒト腸内細菌叢を組み合わせたモデルも注目されています。

DSS大腸炎

標的疾患・表現型	炎症性腸疾患 (潰瘍性大腸炎)
主なCRO	SMC Laboratories Gubra
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

A novel method in the induction of experimental ulcerative colitis in mice
Gastroenterology, 98(3):694–702, 1990

TNBS大腸炎

標的疾患・表現型	クローン病類似大腸炎
主なCRO	Charles River Laboratories Inotiv
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Hapten-induced model of chronic inflammation and ulceration in the rat colon
Gastroenterology, 96(3):795–803, 1989

IL-10KO大腸炎

標的疾患・表現型	自発性大腸炎 (慢性炎症)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Interleukin-10-deficient mice develop chronic enterocolitis
Cell, 75(2):263–274, 1993

胃・大腸疾患

ヘリコバクター感染

標的疾患・表現型	慢性胃炎
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Helicobacter bilis-associated inflammatory bowel disease in defined microbiota mice
Infection and Immunity, 72(6):3328–3337, 2004

AOM/DSS大腸癌

標的疾患・表現型	大腸癌 (炎症関連がん)
主なCRO	Crown Bioscience Charles River Laboratories SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Development of an inflammation-associated colorectal cancer model
Carcinogenesis, 33(5):875–882, 2012

内分泌・代謝系

肥満・2型糖尿病

代謝疾患では遺伝モデルと食餌モデルの使い分けが重要です。

定番レビュー
- Animal models of obesity Obesity Reviews (2007)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17316303/）
- The use of animal models in diabetes research British Journal of Pharmacology (2012)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22352879/）
最新レビュー
- Of mice and men: considerations on adipose tissue physiology in animal models of obesity and human studies Metabolism Open (2022)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36092796/）
- Animal models for type 1 and type 2 diabetes: advantages and limitations Frontiers in Endocrinology (2024)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38444587/）

モデル選択においては、ヒトとの代謝差を考慮することが重要です。

ob/ob (Lep^−/−)

標的疾患・表現型	肥満・2型糖尿病
主なCRO	The Jackson Laboratory Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Positional cloning of the mouse obese gene and its human homologue
Nature, 372(6505):425–432, 1994

db/db (Lepr^−/−)

標的疾患・表現型	肥満・2型糖尿病
主なCRO	The Jackson Laboratory Charles River Laboratories
上市薬剤・開発品の例	ダパグリフロジン

原著論文/掲載レビュー

Evidence that the diabetes gene encodes the leptin receptor
Cell, 84(3):491–495, 1996

高脂肪食誘導 (DIO)

標的疾患・表現型	肥満・メタボリック症候群
主なCRO	Charles River Laboratories Taconic Biosciences Gubra SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	オルリスタット

原著論文/掲載レビュー

High-fat diets: modeling the metabolic disorders of human obesity in rodents
Obesity, 15(4):798–808, 2007

新生児STZモデル

標的疾患・表現型	2型糖尿病 (β細胞障害)
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Studies on the diabetogenic action of streptozotocin
Cancer Chemotherapy Reports, 29:91–98, 1963

1型糖尿病

NODマウス

標的疾患・表現型	1型糖尿病 (自己免疫性)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Breeding of a non-obese, diabetic strain of mice
Experimental Animals, 29(1):1–13, 1980

免疫・造血系

ヒト免疫系再構成マウス

標的疾患・表現型	ヒト免疫系のin vivo再構成モデル（T細胞応答、自然免疫、腫瘍免疫、免疫抑制機構の再現）
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	免疫チェックポイント阻害剤、CAR-T細胞療法、二重特異性抗体（Bispecific antibody）

原著論文/掲載レビュー

Humanized mice in cancer immunotherapy
Nature Reviews Cancer
Humanized mouse models for the study of human immunology and personalized medicine
Annual Review of Immunology
Myeloid-enhanced humanized mouse models: advances and challenges
（サイトカイン導入型HISレビュー）
Integrating humanized mouse models with spatial omics and AI
（空間オミクス×AI統合レビュー）

ヒト免疫系再構成マウスについて
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自己免疫疾患

NZB/NZW F1 (SLE)

標的疾患・表現型	全身性エリテマトーデス (腎炎など)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Spontaneous autoimmune disease in NZB/NZW mice
Proceedings of the University of Otago Medical School, 37:9–11, 1967

MRL/lpr (SLE)

標的疾患・表現型	SLE様 (リンパ節腫大, 皮膚腎病変)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Lymphoproliferation disorder in mice explained by defects in Fas antigen
Nature, 356(6367):314–317, 1992

CIA (関節リウマチ)

標的疾患・表現型	関節リウマチモデル (滑膜炎, 骨破壊)
主なCRO	Inotiv Charles River Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Autoimmunity to type II collagen: an experimental model of arthritis
Journal of Experimental Medicine, 146(3):857–868, 1977

K/BxN CAIA

標的疾患・表現型	自己免疫性関節炎 (抗体介在)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Organ-specific disease provoked by systemic autoimmunity
Cell, 87(5):811–822, 1996

免疫不全モデル

NSG (NOD/SCID/γc^−/−)

標的疾患・表現型	完全免疫不全 (T/B/NK細胞欠損)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

NOD/SCID/γcnull mouse: an excellent recipient mouse model for engraftment of human cells
Blood, 100(9):3175–3182, 2002

SCID (CB-17)

標的疾患・表現型	重度複合免疫不全
主なCRO	Charles River Laboratories Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

A severe combined immunodeficiency mutation in the mouse
Nature, 301(5900):527–530, 1983

筋骨格系

筋ジストロフィー・ミオパチー

mdx (DMD)

標的疾患・表現型	デュシェンヌ型筋ジストロフィー
主なCRO	CLEA Japa SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

X chromosome-linked muscular dystrophy (mdx) in the mouse
Proceedings of the National Academy of Sciences USA, 81(4):1189–1192, 1984

D2.mdx (重症DMD)

標的疾患・表現型	重症型DMD
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Genetic background affects properties of satellite cells and mdx phenotypes
American Journal of Pathology, 176(5):2414–2424, 2010

COL6欠損症

標的疾患・表現型	コングニタル筋ジストロフィー
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Collagen VI deficiency induces early onset myopathy in the mouse
Proceedings of the National Academy of Sciences USA, 95(3):1046–1051, 1998

骨疾患

骨粗鬆症 (OVX)

標的疾患・表現型	エストロゲン欠乏性骨粗鬆症
主なCRO	Charles River Laboratories Inotiv
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

The ovariectomized rat model of postmenopausal bone loss
Bone and Mineral, 15(3):175–191, 1991

皮膚系

乾癬・アトピー性皮膚炎

イミキモドモデル

標的疾患・表現型	乾癬様皮膚炎 (紅斑, 鱗屑)
主なCRO	Charles River Laboratories Inotiv SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Imiquimod-induced psoriasis-like skin inflammation
Journal of Immunology, 182(9):5836–5845, 2009

NC/Nga

標的疾患・表現型	アトピー性皮膚炎 (痒疹, IgE増加)
主なCRO	Charles River Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

NC/Nga mice: a model for atopic dermatitis
Int Arch Allergy Immunol, 120(Suppl 1):70–75, 1999

皮膚線維症・接触皮膚炎

ブレオマイシン線維症

標的疾患・表現型	皮膚線維症 (SSc)
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Animal model of sclerotic skin. I: Local injections of bleomycin induce sclerotic skin mimicking scleroderma
Journal of Investigative Dermatology, 112(4):456–462, 1999

接触皮膚炎 (DNFB)

標的疾患・表現型	接触性皮膚炎 (アレルギー性炎症)
主なCRO	Inotiv
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

A hapten-induced model of allergic contact dermatitis characterized by T cell–mediated skin inflammation following sensitization and challenge with DNFB.

生殖・内分泌系

多嚢胞性卵巣症候群 (PCOS)

DHEAモデル (PCOS)

標的疾患・表現型	多嚢胞性卵巣症候群 (PCOS)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Effect of dehydroepiandrosterone and Δ4-androstenedione on the reproductive organs of female rats: induction of cystic changes in the ovary.
Nature, 1962;196:42–43.

Letrozoleモデル (PCOS)

標的疾患・表現型	PCOS
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Letrozole-induced polycystic ovaries in the rat: a new model for cystic ovarian disease.
Archives of Medical Research, 2004;35(2):103–108.

子宮・性腺疾患

子宮内膜症モデル

標的疾患・表現型	子宮内膜症
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Studies on the surgical induction of endometriosis in the rat.
Fertility and Sterility, 1985;44(5):684–694.

GnRH受容体KO

標的疾患・表現型	性腺機能低下 (無月経, 不妊)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Mouse model of surgically-induced endometriosis by auto-transplantation of uterine tissue.
Journal of Visualized Experiments, 2012;(59):e3396

感覚器・発生・老化

感覚器障害 (視覚・聴覚)

rd1 (Pde6b^rd1)

標的疾患・表現型	網膜色素変性 (失明)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Mutations of the GnRH receptor gene: a new cause of autosomal-recessive hypogonadotropic hypogonadism.
Archives of Medical Research, 1999;30(6):481–485.

Cx26 KO

標的疾患・表現型	遺伝性難聴
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Targeted ablation of connexin26 in the inner ear epithelial gap junction network causes hearing impairment and cell death.
Current Biology, 2002;12(13):1106–1111.

発生・老化・希少疾患

Ames dwarf (Prop1^df/df)

標的疾患・表現型	ラロン症候群モデル (GH欠乏)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Genotyping the Prop-1 mutation in Ames dwarf mice.
Mechanisms of Ageing and Development, 2001;122(15):1915–1918.

Zmpste24^−/−(HGPS)

標的疾患・表現型	ハッチンソン・ギルフォード症候群 (早老)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Zmpste24 deficiency in mice causes spontaneous bone fractures, muscle weakness, and a prelamin A processing defect.
Proceedings of the National Academy of Sciences USA, 2002;99(20):13049–13054.

Werner (Wrn^−/−)

標的疾患・表現型	ワーナー症候群 (早老)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Metabolic and Phenotypic Differences between Mice Producing a Werner Syndrome Helicase Mutant Protein and Wrn Null Mice.
PLoS ONE, 2015;10(10):e0140292.

腫瘍系 (がんモデル)

腫瘍モデルは評価目的に応じて選択されます。

定番レビュー
- Preclinical mouse cancer models: a maze of opportunities and challenges Cell (2015)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26406370/）
最新レビュー

Patient-derived xenograft model in cancer: establishment and applications MedComm (2025)
（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39830019/）

Patient-derived xenograft models: current status, challenges, and innovations Genes & Diseases (2025)
（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40548062/）

近年はPDXやヒト化モデルを用いた評価の重要性が増しています。

PDXモデル

標的疾患・表現型	ヒト腫瘍の異種移植モデル（腫瘍内不均一性、腫瘍微小環境の部分的保持）
主なCRO	Crown Bioscience Charles River Laboratories Champions Oncology
上市薬剤・開発品の例	免疫チェックポイント阻害剤、分子標的薬（各種固形がん領域）

原著論文/掲載レビュー

Patient-derived tumor xenografts as models for oncology drug development
Nature Reviews Clinical Oncology
High-throughput screening using patient-derived tumor xenografts to predict clinical trial drug response
Nature Medicine
Recent advances in humanized mouse models for cancer immunotherapy
（免疫療法・ヒト化PDXレビュー）
Integrating patient-derived models with spatial transcriptomics and AI for precision oncology
（空間オミクス×AI統合レビュー）

PDXモデルについて
詳しく読む

消化器がん・肺がん

大腸：Apc遺伝子欠損

標的疾患・表現型	大腸腫瘍 (多発性腸腫瘍)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

A dominant mutation that predisposes to multiple intestinal neoplasia in the mouse
Science, 247(4940):322–324, 1990

大腸：アゾキシメタン注射＋DSS

標的疾患・表現型	炎症関連大腸がん
主なCRO	Crown Bioscience Charles River Laboratories SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Dextran sodium sulfate strongly promotes colorectal carcinogenesis in ApcMin/+ mice: inflammatory stimuli by dextran sodium sulfate results in development of multiple colonic neoplasms
International Journal of Cancer, 118(1):25–34, 2006

肺：Kras^G12Dトランスジェニック

標的疾患・表現型	肺腺がん
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Analysis of lung tumor initiation and progression using conditional expression of oncogenic K-ras
Genes & Development, 15(24):3243–3248, 2001

肝がん・皮膚がん・その他

肝臓：ジエチルニトロソアミン注射

標的疾患・表現型	肝細胞がん (HCC)
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Kinetics of diethylnitrosamine hepatocarcinogenesis in the infant mouse
Cancer Research, 43(9):4253–4259, 1983

皮膚：DMBA塗布＋TPA塗布

標的疾患・表現型	皮膚乳頭腫・扁平上皮がん
主なCRO	Charles River Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

The role of croton oil applications associated with a single painting of a carcinogen in tumour induction of the mouse’s skin
British Journal of Cancer, 1(4):383–391, 1947

乳腺：Polyoma middle T antigen

標的疾患・表現型	乳がん (転移モデル)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Induction of mammary tumors by expression of polyomavirus middle T oncogene: a transgenic mouse model for metastatic disease
Molecular and Cellular Biology, 12(3):954–961, 1992

前立腺：SV40 T抗原 (前立腺特異)

標的疾患・表現型	前立腺がん
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Prostate cancer in a transgenic mouse
Proceedings of the National Academy of Sciences USA, 92(8):3439–3443, 1995

血液：BCR-ABL融合遺伝子導入

標的疾患・表現型	慢性骨髄性白血病 (CML)
主なCRO	Crown Bioscience
上市薬剤・開発品の例	イマチニブ

原著論文/掲載レビュー

Induction of chronic myelogenous leukemia in mice by the P210 bcr/abl gene of the Philadelphia chromosome
Science, 247(4944):824–830, 1990

皮膚 (メラノーマ)：B16 melanoma 細胞注射

標的疾患・表現型	メラノーマ (同系移植モデル)
主なCRO	Crown Bioscience
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

Biological behavior of malignant melanoma cells correlated to their survival in vivo
Cancer Research, 35(1):218–224, 1975

技術力・専門性・実績のある
非臨床試験の受託サービス
おすすめ3選

【目的・課題別】
技術力・専門性・実績のある
非臨床試験の受託サービスおすすめ3選

新薬開発において、非臨床試験の質と効率は、臨床成功率やコスト、スピードに直結します。特に近年では、「ヒト外挿性の高いデータ」「国際申請に通用する信頼性」「創薬初期での的確な絞り込み」といったニーズが高まり、CRO（医薬品開発受託機関）選びにも戦略性が求められるようになりました。
本記事では、非臨床の目的ごとにおすすめの3社を厳選して紹介していきます。

薬効薬理試験
未知の病態モデルを再現し
探索から臨床志向の薬効評価

SMCラボラトリーズ

引用元：SMCラボラトリーズ公式サイト（https://www.smccro-lab.com/jp/）

未知の病態モデルを特許技術のマウスで再現・作製。マウスを使用した新規病態モデル開発に取り組んでおり、なかでも肝臓病や線維化領域で実績を重ねる。
がん・炎症・代謝性疾患など、多様な疾患モデルを自社で確立・運用。探索段階から臨床志向の薬効評価に対応可能。評価系や投与方法などを個別に設計し、研究者とディスカッションしながら試験プランを構築可能。
小ロット対応や技術的な相談体制が整っており、ベンチャー・研究機関でも利用しやすい。

SMCラボラトリーズに
試験設計・モデル開発
を相談する

SMCラボラトリーズに
電話で問い合わせる

安全性試験
FIH申請に向けた安全性評価を
一括対応できる

labcorp
（ラボコープ・ドラッグデベロップメント）

引用元：labcorp公式サイト（https://jp.labcorp.com/）

FDA・EMA・PMDAなどの国際規制に対応したGLP試験体制を完備。ICHガイドラインに準拠した信頼性保証付きのデータを取得可能で、各国当局への申請を見据えた試験設計が可能。
SEG I–III や 2年間毒性など、発がん性・生殖毒性を含む長期試験にも対応する高度な専門性を有する。
FIHを見据えた毒性・TK・安全性薬理の一括設計・受託が可能。初回ヒト投与までの非臨床試験全体を効率よく外注化できる。グローバル創薬を進める企業にとって、コスト・リスクを抑えながら進められる体制を整える。

labcorpにGLP/ICH
対応の試験について
相談する

labcorpに
電話で問い合わせる

薬物動態試験
高精度バイオアナリシスで
臨床を見据えたPK/PD評価

フェニックスバイオ

引用元：フェニックスバイオ公式サイト（https://phoenixbio.co.jp/）

ヒト肝細胞を有するPXBマウス®を用いた薬物動態・肝代謝評価に対応。ADMEや薬物相互作用など、ヒト外挿性の高いデータを取得可能。
LC-MS/MSを活用した高感度なバイオアナリシスにより、血中濃度測定・代謝物同定・定量バリデーションまで一貫対応。
薬物動態・肝毒性・安全性を包括的に評価できる統合試験体制を構築。中分子・核酸医薬などの特殊モダリティにも柔軟に対応可能。肝代謝が開発上のボトルネックとなる化合物や、臨床導出に向けた濃度評価が重要な案件でも、定量性と再現性に優れた試験系を提供。

フェニックスバイオに
臨床を見据えた
PK/PD解析を相談する

フェニックスバイオに
電話で問い合わせる

病態モデル一覧

中枢神経系 (脳)

アルツハイマー病

APP/PS1 Tg (B6;C3-Tg(APPswe,PSEN1dE9))

原著論文/掲載レビュー

icv-STZ

原著論文/掲載レビュー

パーキンソン病

α-シヌクレインA53T Tg

原著論文/掲載レビュー

Dravet症候群

Scn1a+/−(Dravetモデル)

原著論文/掲載レビュー

多発性硬化症

EAE (MOG誘導)

原著論文/掲載レビュー

心血管系

動脈硬化

ApoE−/−KO

原著論文/掲載レビュー

LDLR−/−KO

原著論文/掲載レビュー

高血圧

アンジオテンシンII持続投与

原著論文/掲載レビュー

心筋梗塞

急性心筋梗塞 (LAD結紮)

原著論文/掲載レビュー

肝臓

ヒト化肝細胞キメラマウス

原著論文/掲載レビュー

肝線維症・肝硬変

CCl₄

原著論文/掲載レビュー

WD+CCl4

原著論文/掲載レビュー

TAA

原著論文/掲載レビュー

MAFLD/MASH (NASH)

高脂肪食 (HFD)

原著論文/掲載レビュー

CDAHFD食

原著論文/掲載レビュー

STAM (2型糖尿病＋MASH)

原著論文/掲載レビュー

胆汁性・代謝性肝疾患

胆管結紮 (BDL)

原著論文/掲載レビュー

DDC食 / ANIT

原著論文/掲載レビュー

Wilson病モデル (Atp7b−/−)

原著論文/掲載レビュー

代謝・炎症由来肝細胞癌

肝細胞がん (HCC)

STAM-IO（STZ＋HFD）

原著論文/掲載レビュー

CDAHFD誘導HCCモデル

原著論文/掲載レビュー

Western Diet＋CCl₄モデル（WD+CCl₄）

原著論文/掲載レビュー

DEN＋CCl₄モデル

原著論文/掲載レビュー

腎臓

糖尿病性腎症・糖尿病モデル

db/db (Lepr−/−)

原著論文/掲載レビュー

NODマウス

原著論文/掲載レビュー

OVE26 (T1D)

原著論文/掲載レビュー

Akita (Ins2+/−)

原著論文/掲載レビュー

eNOS−/−+ db/db

原著論文/掲載レビュー

腎嚢胞・遺伝性・自己免疫性腎疾患

多発性嚢胞腎 (Pkd1 KO)

原著論文/掲載レビュー

アルポート症候群 (Col4a3−/−)

原著論文/掲載レビュー

狼瘡性腎炎 (NZB/NZW F1)

Scn1a^+/−(Dravetモデル)

ApoE^−/−KO

LDLR^−/−KO

Wilson病モデル (Atp7b^−/−)

db/db (Lepr^−/−)

Akita (Ins2^+/−)

eNOS^−/−+ db/db

アルポート症候群 (Col4a3^−/−)

ob/ob (Lep^−/−)

db/db (Lepr^−/−)

NSG (NOD/SCID/γc^−/−)