病態モデル一覧

非臨床試験の成功には最適な疾患モデルの選定が不可欠です。本ページでは、各領域で参照される引用回数の多いものから最新のレビュー論文を整理しました（2026年4月15日調査）。評価目的に応じた選定やトランスレーショナル性の考慮など、重要ポイントを網羅。適切なモデル選択と試験設計の参考情報としてご活用ください。

中枢神経系 (脳)

アルツハイマー病

APP/PS1 Tg (B6;C3-Tg(APPswe,PSEN1dE9))

標的疾患・表現型	アミロイドプラーク, 認知障害
主なCRO	Biospective Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	抗Aβ抗体（アデュカヌマブ、レカネマブなど）

原著論文/掲載レビュー

• Mutant presenilins specifically elevate the levels of the 42 residue β-amyloid peptide in vivo: evidence for augmentation of a 42-specific γ secretase
  Human Molecular Genetics, 13(2):159–170, 2004

icv-STZ

標的疾患・表現型	神経炎症
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Intracerebroventricular administration of streptozotocin causes long-term diminutions in learning and memory abilities and in cerebral energy metabolism in adult rats
  Behavioural Neuroscience, 112(5):1199–1208, 1998

パーキンソン病

α-シヌクレインA53T Tg

標的疾患・表現型	レビー小体, 運動障害
主なCRO	Biospective Scantox The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Neuronal alpha-synucleinopathy with severe movement disorder in mice expressing A53T human alpha-synuclein
  Neuron, 34(4):521–533, 2002

画像引用元：Neuronal α-Synucleinopathy with Severe Movement Disorder in Mice Expressing A53T Human α-Synuclein
（https://www.cell.com/neuron/fulltext/S0896627302006827）

Dravet症候群

Scn1a^+/−(Dravetモデル)

標的疾患・表現型	てんかん発作, 発達遅延
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	フェンフルラミン

原著論文/掲載レビュー

• Reduced sodium current in GABAergic interneurons in a mouse model of severe myoclonic epilepsy in infancy
  Nature Neuroscience, 9(9):1142–1149, 2006

多発性硬化症

EAE (MOG誘導)

標的疾患・表現型	脱髄性脳脊髄炎
主なCRO	MD Biosciences
上市薬剤・開発品の例	グラチラマー酢酸（Copaxone）、リツキサン（リツキシマブ）

原著論文/掲載レビュー

• A myelin oligodendrocyte glycoprotein peptide induces typical chronic experimental autoimmune encephalomyelitis in H-2b mice
  European Journal of Immunology, 25(7):1951–1959, 1995

心血管系

動脈硬化

ApoE^−/−KO

標的疾患・表現型	動脈硬化 (高脂血症, プラーク形成)
主なCRO	Charles River Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	エゼチミブ、スタチン

原著論文/掲載レビュー

• Spontaneous hypercholesterolemia and arterial lesions in mice lacking apolipoprotein E
  Science, 258(5081):468–471, 1992

LDLR^−/−KO

標的疾患・表現型	動脈硬化 (コレステロール代謝欠損)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	PCSK9阻害薬（エボロクマブ、アリロクマブ）

原著論文/掲載レビュー

• Massive xanthomatosis and atherosclerosis in cholesterol-fed low density lipoprotein receptor-negative mice
  Journal of Clinical Investigation, 93(5):1885–1893, 1994

画像引用元：Massive xanthomatosis and atherosclerosis in cholesterol-fed low density lipoprotein receptor-negative mice
Journal of Clinical Investigation, 93(5):1885–1893, 1994
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC294295/）

高血圧

アンジオテンシンII持続投与

標的疾患・表現型	血圧上昇, 心肥大
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Angiotensin II promotes atherosclerotic lesions and aneurysms in apolipoprotein E-deficient mice
  Journal of Clinical Investigation, 105(11):1605–1612, 2000

画像引用元：Angiotensin II promotes atherosclerotic lesions and aneurysms in apolipoprotein E–deficient mice
（https://www.jci.org/articles/view/7818）

心筋梗塞

急性心筋梗塞 (LAD結紮)

標的疾患・表現型	心筋壊死, 心機能低下
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	SGLT2阻害薬（ダパグリフロジン）

原著論文/掲載レビュー

• Experimental myocardial infarction. I. A method of coronary occlusion in small animals
  Annals of Surgery, 140(5):675–682, 1954

画像引用元：Experimental myocardial infarction. I. A method of coronary occlusion in small animals
Annals of Surgery, 140(5):675–682, 1954
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC1609650/）

肝臓

ヒト化肝細胞キメラマウス

標的疾患・表現型	ヒト型薬物代謝（CYP等）、肝毒性（DILI）、ウイルス感染（HBV/HCV）、代謝性肝疾患（NASH/MASH）
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	抗ウイルス薬（HBV/HCV）、MASH治療薬、核酸医薬（siRNA・mRNA）、AAV遺伝子治療

原著論文/掲載レビュー

• Generation of humanized liver in mice by means of wet-lab based techniques and its applications
• American Journal of Pathology
• Chimeric mice with humanized liver: a unique tool for predicting drug metabolism, toxicity, and safety in humans
• Current Drug Metabolism
• Advances in humanized mouse models for metabolic liver diseases
• （NASH/MASHモデルレビュー）
• Humanized liver models as predictive tools for RNA therapeutic success
• （核酸医薬・遺伝子治療レビュー）

肝線維症・肝硬変

CCl₄

標的疾患・表現型	肝線維症/肝硬変
主なCRO	Melior Discovery SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Carbon tetrachloride hepatotoxicity: an example of lethal cleavage
  CRC Critical Reviews in Toxicology, 2(3):263–297, 1973

WD+CCl4

標的疾患・表現型	肝線維症/肝硬変
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Carbon tetrachloride (CCl4) accelerated development of non-alcoholic fatty liver disease (NAFLD)/steatohepatitis (NASH) in MS-NASH mice fed western diet supplemented with fructose (WDF)
  BMC Gastroenterology, 20:339, 2020

画像引用元：Carbon tetrachloride (CCl4) accelerated development of non-alcoholic fatty liver disease (NAFLD)/steatohepatitis (NASH) in MS-NASH mice fed western diet supplemented with fructose (WDF)
（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33059584/）

TAA

標的疾患・表現型	肝線維症/肝硬変
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Activation of hepatic stellate cells is associated with cytokine expression in thioacetamide-induced hepatic fibrosis in mice
  Laboratory Investigation, 88(11): 1192–1203, 2008

画像引用元：Activation of hepatic stellate cells is associated with cytokine expression in thioacetamide-induced hepatic fibrosis in mice
（https://www.laboratoryinvestigation.org/article/S0023-6837%2822%2901834-7/fulltext）

MAFLD/MASH (NASH)

MASHは脂質代謝異常、炎症、線維化が連続的に進行する疾患であり、単一モデルでの再現が難しい領域です。

• 定番レビュー
  • Animal models of nonalcoholic fatty liver disease/nonalcoholic steatohepatitis World Journal of Gastroenterology (2012)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22654421/）
  • Animal Models of Nonalcoholic Fatty Liver Disease-A Starter's Guide Nutrients (2017)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28953222/）
• 最新レビュー
  • Mouse models of nonalcoholic steatohepatitis and their application to new drug development Archives of Pharmacal Research (2022)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36318445/）
  • Mouse Models for the Study of Liver Fibrosis Regression In Vivo and Ex Vivo Journal of Clinical and Translational Hepatology (2024)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39544245/）

本領域では、食餌誘導モデル、毒性誘導モデル、遺伝子改変モデルの組み合わせによる評価が重要とされています。

高脂肪食 (HFD)

標的疾患・表現型	MAFLD/MASH (脂肪肝, 炎症, 初期線維化)
主なCRO	Charles River Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	オルリスタット

原著論文/掲載レビュー

• High-fat diets: modeling the metabolic disorders of human obesity in rodents
  Obesity, 15(4):798–808, 2007

CDAHFD食

標的疾患・表現型	MASHモデル (高度な炎症・線維化)
主なCRO	SMC Laboratories Gubra
上市薬剤・開発品の例	セマグルチド

原著論文/掲載レビュー

• An improved mouse model that rapidly develops fibrosis in non-alcoholic steatohepatitis
  International Journal of Experimental Pathology, 94(2):93–103, 2013

画像引用元：An improved mouse model that rapidly develops fibrosis in non-alcoholic steatohepatitis
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC3607137/）

STAM (2型糖尿病＋MASH)

標的疾患・表現型	T2D合併MASH
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	セニクリビロク、ペゴザフェルミン

原著論文/掲載レビュー

• A murine model for non-alcoholic steatohepatitis showing evidence of association between diabetes and hepatocellular carcinoma
  Medical Molecular Morphology, 46(3):141–152, 2013

胆汁性・代謝性肝疾患

急性肝障害と慢性線維化では、使用されるモデルと評価指標が大きく異なります。

• 定番レビュー
  • Mechanisms of hepatotoxicity Toxicological Sciences (2002)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/11812920/ ）
  • Liver fibrosis Journal of Clinical Investigation (2005)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/15690074/）
• 最新レビュー
  • An update on animal models of liver fibrosis Frontiers in Medicine (2023)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37035335/）
  • Experimental models of liver injury and their clinical relevance Hepatology (2024)
    （https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11960460/）

近年では、トランスレーショナル性を意識したモデル選定の重要性が強調されています。

胆管結紮 (BDL)

標的疾患・表現型	胆汁うっ滞型肝疾患 (PBC/PSC)
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	オベチコール酸（OCA）

原著論文/掲載レビュー

• Bile duct ligation in mice: induction of inflammatory liver injury and fibrosis by obstructive cholestasis
  Journal of Visualized Experiments, (96):e52438, 2015

画像引用元：Bile Duct Ligation in Mice: Induction of Inflammatory Liver Injury and Fibrosis by Obstructive Cholestasis　
（https://www.jove.com/ja/t/52438/bile-duct-ligation-mice-induction-inflammatory-liver-injury-fibrosis）

DDC食 / ANIT

※同様の病態（胆汁性肝炎/線維化）を示すモデル

標的疾患・表現型	胆汁性肝炎/線維化
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• A new xenobiotic-induced mouse model of sclerosing cholangitis and biliary fibrosis(DDC)
  American Journal of Pathology, 171(2):525–536, 2007
• Intrahepatic cholestasis induced by drugs and chemicals(ANIT)
  Pharmacological Reviews, 28(3):207–273, 1976

画像引用元：A new xenobiotic-induced mouse model of sclerosing cholangitis and biliary fibrosis
（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17600122/）

Wilson病モデル (Atp7b^−/−)

標的疾患・表現型	Wilson病 (銅代謝異常, 肝障害)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Null mutation of the murine ATP7B gene results in copper accumulation and liver disease
  Hum Mol Genet, 8(9):1665-71, 1999

代謝・炎症由来肝細胞癌

肝細胞がん (HCC)

STAM-IO（STZ＋HFD）

標的疾患・表現型	免疫正常下のMASH-HCC（線維化を伴う腫瘍微小環境；免疫応答評価）
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• A murine model for non-alcoholic steatohepatitis showing evidence of association between diabetes and hepatocellular carcinoma
  Medical Molecular Morphology, 46(3):141–152, 2013

CDAHFD誘導HCCモデル

標的疾患・表現型	強い炎症・線維化を伴うMASHから自然発生的にHCC形成
主なCRO	SMC Laboratories Gubra
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• An improved mouse model that rapidly develops fibrosis in non-alcoholic steatohepatitis
  International Journal of Experimental Pathology, 94(2):93–103, 2013

画像引用元：An improved mouse model that rapidly develops fibrosis in non-alcoholic steatohepatitis
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC3607137/）

Western Diet＋CCl₄モデル（WD+CCl₄）

標的疾患・表現型	高度線維化を伴うMASHからHCCへ進展
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Carbon tetrachloride (CCl4) accelerated development of non-alcoholic fatty liver disease (NAFLD)/steatohepatitis (NASH) in MS-NASH mice fed western diet supplemented with fructose (WDF)
  BMC Gastroenterology, 20:339, 2020

画像引用元：Carbon tetrachloride (CCl4) accelerated development of non-alcoholic fatty liver disease (NAFLD)/steatohepatitis (NASH) in MS-NASH mice fed western diet supplemented with fructose (WDF)
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7560288/）

DEN＋CCl₄モデル

標的疾患・表現型	線維化背景HCC（慢性肝障害＋化学発がん；肝硬変を伴う腫瘍形成）
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• The DEN and CCl4-Induced Mouse Model of Fibrosis and Inflammation-Associated Hepatocellular Carcinoma
  Current Protocol, 1(8):e211

画像引用元：The DEN and CCl4-induced Mouse Model of Fibrosis and Inflammation-associated Hepatocellular Carcinoma
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4214366/）

腎臓

腎疾患では外科モデルと代謝モデルが併用されます。

• 定番レビュー
  • Molecular basis of renal fibrosis Pediatric Nephrology (2000)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/11149129/）
  • Obstructive nephropathy and renal fibrosis American Journal of Physiology-Renal Physiology (2002)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/12372761/）
• 最新レビュー
  • Obstructive nephropathy and molecular pathophysiology of renal interstitial fibrosis Physiological Reviews (2023)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37440209/）
  • Kidney fibrosis in vitro and in vivo models: path toward physiologically relevant humanized models Advanced Healthcare Materials (2025)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39906010/）

近年はヒト化モデルや3D培養系の導入が進んでいます。

糖尿病性腎症・糖尿病モデル

db/db (Lepr^−/−)

標的疾患・表現型	2型糖尿病性腎症 (肥満, 高血糖)
主なCRO	The Jackson Laboratory Charles River Laboratories Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	SGLT2阻害薬（ダパグリフロジン等）

原著論文/掲載レビュー

• Evidence that the diabetes gene encodes the leptin receptor: identification of a mutation in the leptin receptor gene in db/db mice
  Cell, 84(3):491–495, 1996

画像引用元：Evidence That the Diabetes Gene Encodes the Leptin Receptor: Identification of a Mutation in the Leptin Receptor Gene in db/db Mice
（https://www.cell.com/fulltext/S0092-8674%2800%2981294-5）

NODマウス

標的疾患・表現型	1型糖尿病 (膵β細胞自己免疫破壊)
主なCRO	The Jackson Laboratory Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Breeding of a non-obese, diabetic strain of mice
  Experimental Animals, 29(1):1–13, 1980

OVE26 (T1D)

標的疾患・表現型	1型糖尿病モデル (インスリン欠乏)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Calmodulin-induced early-onset diabetes in transgenic mice
  Cell, 58(6):1067–1073, 1989

Akita (Ins2^+/−)

標的疾患・表現型	1型糖尿病 (遺伝性インスリン不全)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• A novel locus, Mody4, distal to D7Mit189, contributes to early-onset NIDDM in nonobese C57BL/6 (Akita) mutant mice
  Diabetes, 46(5):887–894, 1997

eNOS^−/−+ db/db

標的疾患・表現型	高血圧併発型糖尿病腎症
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Diabetic endothelial nitric oxide synthase knockout mice develop advanced diabetic nephropathy
  Journal of the American Society of Nephrology, 18(2):539–550, 2007

腎嚢胞・遺伝性・自己免疫性腎疾患

多発性嚢胞腎 (Pkd1 KO)

標的疾患・表現型	常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	トルバプタン

原著論文/掲載レビュー

• Perinatal lethality with kidney and pancreas defects in mice with a targeted Pkd1 mutation
  Nature Genetics, 17(2):179–181, 1997

アルポート症候群 (Col4a3^−/−)

標的疾患・表現型	アルポート症候群 (糸球体基底膜異常)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Collagen COL4A3 knockout: a mouse model for autosomal Alport syndrome
  Genes & Development, 10(23):2981–2992, 1996

狼瘡性腎炎 (NZB/NZW F1)

標的疾患・表現型	全身性エリテマトーデス (腎炎)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Spontaneous autoimmune disease in (NZB x NZW)F1 mice is ameliorated by treatment with methimazole
  J Clin Immunol, 18(2):106-13, 1998

肺

喘息・気道炎症

OVA喘息誘導モデル

標的疾患・表現型	アレルギー性喘息 (好酸球性気道炎症)
主なCRO	Charles River Laboratories Inotiv
上市薬剤・開発品の例	デュピルマブ

原著論文/掲載レビュー

• OVA-Induced Allergic Airway Inflammation Mouse Model
  Methods in Molecular Biology, 1916:297–301, 2019

HDM喘息モデル

標的疾患・表現型	アレルギー性気道炎症
主なCRO	Charles River Laboratories Inotiv
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Continuous exposure to house dust mite elicits chronic airway inflammation and structural remodeling
  American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, 169(3):378–385, 2004

肺線維症

IPFは再現性と臨床相関のバランスが重要な疾患領域です。

• 定番レビュー
  • Murine models of pulmonary fibrosis American Journal of Physiology-Lung Cellular and Molecular Physiology (2008)（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17993587/）
  • The bleomycin animal model: a useful tool to investigate treatment options for idiopathic pulmonary fibrosis? International Journal of Biochemistry & Cell Biology (2008)（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17936056/）
• 最新レビュー
  • Effectiveness and mechanism of metformin in animal models of pulmonary fibrosis: A systematic review Frontiers in Pharmacology (2022)（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36147352/）
  • Current advancements in the mechanisms and animal models of pulmonary fibrosis Frontiers in Pharmacology (2025)（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40520197/）

近年は、慢性モデルやヒト化モデルへの関心が高まっています。

ブレオマイシン線維症

標的疾患・表現型	肺線維症 (間質性肺炎)
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	ピルフェニドン、ニンテダニブ、ネランドミラスト

原著論文/掲載レビュー

• The pathogenesis of bleomycin-induced pulmonary fibrosis
  American Journal of Pathology, 77(2):185–197, 1974

画像引用元：The Pathogenesis of Bleomycin-Induced Pulmonary Fibrosis in Mice
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC1910906/）

シリカ肺線維症

標的疾患・表現型	肺線維症 (間質性肺炎)
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Development of experimental silicosis in inbred and genetically diverse mice
  Scientific Reports, 9:16330, 2019

画像引用元：Development of experimental silicosis in inbred and outbred mice depends on instillation volume
（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31578388/）

感染症

COVID-19モデル

標的疾患・表現型	SARS-CoV-2感染 (ARDS様肺障害)
主なCRO	Charles River Laboratories The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• SARS-CoV-2 infection of human ACE2-transgenic mice causes severe lung inflammation and impaired function
  Nature Immunology, 21(11):1327–1335, 2020

画像引用元：SARS-CoV-2 infection of human ACE2-transgenic mice causes severe lung inflammation and impaired function
（https://www.nature.com/articles/s41590-020-0778-2）

消化管（胃腸系）

炎症性腸疾患 (IBD)

炎症モデルは誘導方法により大きく異なります。

• 定番レビュー
  • Mouse models of inflammatory bowel disease Adv Drug Deliv Rev. (2007)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17446870/）
• 最新レビュー
  • Animal models of inflammatory bowel disease: novel experiments for revealing pathogenesis Intestinal Research (2023)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37248173/）
  • Animal models of inflammatory bowel disease: category and evaluation indexes Gastroenterology Report (2024)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38634007/）

近年はヒト腸内細菌叢を組み合わせたモデルも注目されています。

DSS大腸炎

標的疾患・表現型	炎症性腸疾患 (潰瘍性大腸炎)
主なCRO	SMC Laboratories Gubra
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• A novel method in the induction of experimental ulcerative colitis in mice
  Gastroenterology, 98(3):694–702, 1990

TNBS大腸炎

標的疾患・表現型	クローン病類似大腸炎
主なCRO	Charles River Laboratories Inotiv
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Hapten-induced model of chronic inflammation and ulceration in the rat colon
  Gastroenterology, 96(3):795–803, 1989

IL-10KO大腸炎

標的疾患・表現型	自発性大腸炎 (慢性炎症)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Interleukin-10-deficient mice develop chronic enterocolitis
  Cell, 75(2):263–274, 1993

胃・大腸疾患

ヘリコバクター感染

標的疾患・表現型	慢性胃炎
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Helicobacter bilis-associated inflammatory bowel disease in defined microbiota mice
  Infection and Immunity, 72(6):3328–3337, 2004

画像引用元：Helicobacter bilis Infection Alters Mucosal Bacteria and Modulates Colitis Development in Defined Microbiota Mice
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC5123692/）

AOM/DSS大腸癌

標的疾患・表現型	大腸癌 (炎症関連がん)
主なCRO	Crown Bioscience Charles River Laboratories SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Development of an inflammation-associated colorectal cancer model
  Int J Inflam, 658786, 2012

画像引用元：Development of an Inflammation-Associated Colorectal Cancer Model and Its Application for Research on Carcinogenesis and Chemoprevention
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC3299397/）

内分泌・代謝系

肥満・2型糖尿病

代謝疾患では遺伝モデルと食餌モデルの使い分けが重要です。

• 定番レビュー
  • Animal models of obesity Obesity Reviews (2007)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17316303/）
  • The use of animal models in diabetes research British Journal of Pharmacology (2012)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22352879/）
• 最新レビュー
  • Animal models for type 1 and type 2 diabetes: advantages and limitations Frontiers in Endocrinology (2024)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36092796/）
  • Animal models for type 1 and type 2 diabetes: advantages and limitations Frontiers in Endocrinology (2024)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38444587/）

モデル選択においては、ヒトとの代謝差を考慮することが重要です。

ob/ob (Lep^−/−)

標的疾患・表現型	肥満・2型糖尿病
主なCRO	The Jackson Laboratory Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Positional cloning of the mouse obese gene and its human homologue
  Nature, 372(6505):425–432, 1994

db/db (Lepr^−/−)

標的疾患・表現型	肥満・2型糖尿病
主なCRO	The Jackson Laboratory Charles River Laboratories
上市薬剤・開発品の例	ダパグリフロジン

原著論文/掲載レビュー

• Evidence that the diabetes gene encodes the leptin receptor
  Cell, 84(3):491–495, 1996

高脂肪食誘導 (DIO)

標的疾患・表現型	肥満・メタボリック症候群
主なCRO	Charles River Laboratories Taconic Biosciences Gubra SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	オルリスタット

原著論文/掲載レビュー

• High-fat diets: modeling the metabolic disorders of human obesity in rodents
  Obesity, 15(4):798–808, 2007

新生児STZモデル

標的疾患・表現型	2型糖尿病 (β細胞障害)
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Studies on the diabetogenic action of streptozotocin
  Cancer Chemotherapy Reports, 29:91–98, 1963

1型糖尿病

NODマウス

標的疾患・表現型	1型糖尿病 (自己免疫性)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Breeding of a non-obese, diabetic strain of mice
  Experimental Animals, 29(1):1–13, 1980

免疫・造血系

ヒト免疫系再構成マウス

標的疾患・表現型	ヒト免疫系のin vivo再構成モデル（T細胞応答、自然免疫、腫瘍免疫、免疫抑制機構の再現）
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	免疫チェックポイント阻害剤、CAR-T細胞療法、二重特異性抗体（Bispecific antibody）

原著論文/掲載レビュー

• Humanized mice in cancer immunotherapy
• Nature Reviews Cancer
• Humanized mouse models for the study of human immunology and personalized medicine
• Annual Review of Immunology
• Myeloid-enhanced humanized mouse models: advances and challenges
• （サイトカイン導入型HISレビュー）
• Integrating humanized mouse models with spatial omics and AI
• （空間オミクス×AI統合レビュー）

自己免疫疾患

NZB/NZW F1 (SLE)

標的疾患・表現型	全身性エリテマトーデス (腎炎など)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Spontaneous autoimmune disease in NZB/NZW mice
  Br J Haematol., 119-31, 1963

MRL/lpr (SLE)

標的疾患・表現型	SLE様 (リンパ節腫大, 皮膚腎病変)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Lymphoproliferation disorder in mice explained by defects in Fas antigen
  Nature, 356(6367):314–317, 1992

CIA (関節リウマチ)

標的疾患・表現型	関節リウマチモデル (滑膜炎, 骨破壊)
主なCRO	Inotiv Charles River Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Autoimmunity to type II collagen: an experimental model of arthritis
  Journal of Experimental Medicine, 146(3):857–868, 1977

K/BxN CAIA

標的疾患・表現型	自己免疫性関節炎 (抗体介在)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Organ-specific disease provoked by systemic autoimmunity
  Cell, 87(5):811–822, 1996

画像引用元：Organ-Specific Disease Provoked by Systemic Autoimmunity
（https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(00)81989-3?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS0092867400819893%3Fshowall%3Dtrue#FIG2）

免疫不全モデル

NSG (NOD/SCID/γc^−/−)

標的疾患・表現型	完全免疫不全 (T/B/NK細胞欠損)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• NOD/SCID/γcnull mouse: an excellent recipient mouse model for engraftment of human cells
  Blood, 100(9):3175–3182, 2002

画像引用元：NOD/SCID/γcnull mouse: an excellent recipient mouse model for engraftment of human cells
（https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0006497120514729）

SCID (CB-17)

標的疾患・表現型	重度複合免疫不全
主なCRO	Charles River Laboratories Taconic Biosciences
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• A severe combined immunodeficiency mutation in the mouse
  Nature, 301(5900):527–530, 1983

筋骨格系

筋ジストロフィー・ミオパチー

mdx (DMD)

標的疾患・表現型	デュシェンヌ型筋ジストロフィー
主なCRO	CLEA Japa SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• X chromosome-linked muscular dystrophy (mdx) in the mouse
  Proceedings of the National Academy of Sciences USA, 81(4):1189–1192, 1984

画像引用元：X chromosome-linked muscular dystrophy (mdx) in the mouse.
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC344791/）

D2.mdx (重症DMD)

標的疾患・表現型	重症型DMD
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Genetic background affects properties of satellite cells and mdx phenotypes
  American Journal of Pathology, 176(5):2414–2424, 2010

画像引用元：Genetic background affects properties of satellite cells and mdx phenotypes
（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/20304955/）

COL6欠損症

標的疾患・表現型	コングニタル筋ジストロフィー
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Collagen VI deficiency induces early onset myopathy in the mouse
  Proceedings of the National Academy of Sciences USA, 95(3):1046–1051, 1998

骨疾患

骨粗鬆症 (OVX)

標的疾患・表現型	エストロゲン欠乏性骨粗鬆症
主なCRO	Charles River Laboratories Inotiv
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• The ovariectomized rat model of postmenopausal bone loss
  Bone and Mineral, 15(3):175–191, 1991

皮膚系

乾癬・アトピー性皮膚炎

イミキモドモデル

標的疾患・表現型	乾癬様皮膚炎 (紅斑, 鱗屑)
主なCRO	Charles River Laboratories Inotiv SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Imiquimod-induced psoriasis-like skin inflammation
  Journal of Immunology, 182(9):5836–5845, 2009

NC/Nga

標的疾患・表現型	アトピー性皮膚炎 (痒疹, IgE増加)
主なCRO	Charles River Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• NC/Nga mice: a model for atopic dermatitis
  Int Arch Allergy Immunol, 120(Suppl 1):70–75, 1999

皮膚線維症・接触皮膚炎

ブレオマイシン線維症

標的疾患・表現型	皮膚線維症 (SSc)
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Animal model of sclerotic skin. I: Local injections of bleomycin induce sclerotic skin mimicking scleroderma
  Journal of Investigative Dermatology, 112(4):456–462, 1999

画像引用元：Animal Model of Sclerotic Skin. I: Local Injections of Bleomycin Induce Sclerotic Skin Mimicking Scleroderma
（https://www.jidonline.org/article/S0022-202X(15)40449-X/pdf）

接触皮膚炎 (DNFB)

標的疾患・表現型	接触性皮膚炎 (アレルギー性炎症)
主なCRO	Inotiv
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• A hapten-induced model of allergic contact dermatitis characterized by T cell–mediated skin inflammation following sensitization and challenge with DNFB.

生殖・内分泌系

多嚢胞性卵巣症候群 (PCOS)

DHEAモデル (PCOS)

標的疾患・表現型	多嚢胞性卵巣症候群 (PCOS)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Effect of dehydroepiandrosterone and Δ4-androstenedione on the reproductive organs of female rats: induction of cystic changes in the ovary
  Nature, 1962;196:42–43

Letrozoleモデル (PCOS)

標的疾患・表現型	PCOS
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Letrozole-induced polycystic ovaries in the rat: a new model for cystic ovarian disease.
  Archives of Medical Research, 2004;35(2):103–108.

子宮・性腺疾患

子宮内膜症モデル

標的疾患・表現型	子宮内膜症
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Studies on the surgical induction of endometriosis in the rat.
  Fertility and Sterility, 1985;44(5):684–694.

GnRH受容体KO

標的疾患・表現型	性腺機能低下 (無月経, 不妊)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Mouse model of surgically-induced endometriosis by auto-transplantation of uterine tissue.
  Journal of Visualized Experiments, 2012;(59):e3396

感覚器・発生・老化

感覚器障害 (視覚・聴覚)

rd1 (Pde6b^rd1)

標的疾患・表現型	網膜色素変性 (失明)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Mutations of the GnRH receptor gene: a new cause of autosomal-recessive hypogonadotropic hypogonadism.
  Archives of Medical Research, 1999;30(6):481–485.

Cx26 KO

標的疾患・表現型	遺伝性難聴
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Targeted ablation of connexin26 in the inner ear epithelial gap junction network causes hearing impairment and cell death.
  Current Biology, 2002;12(13):1106–1111.

画像引用元：Targeted Ablation of Connexin26 in the Inner Ear Epithelial Gap Junction Network Causes Hearing Impairment and Cell Death
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4030438/）

発生・老化・希少疾患

Ames dwarf (Prop1^df/df)

標的疾患・表現型	ラロン症候群モデル (GH欠乏)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Genotyping the Prop-1 mutation in Ames dwarf mice.
  Mechanisms of Ageing and Development, 2001;122(15):1915–1918.

Zmpste24^−/−(HGPS)

標的疾患・表現型	ハッチンソン・ギルフォード症候群 (早老)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Zmpste24 deficiency in mice causes spontaneous bone fractures, muscle weakness, and a prelamin A processing defect.
  Proceedings of the National Academy of Sciences USA, 2002;99(20):13049–13054.

画像引用元：Zmpste24 deficiency in mice causes spontaneous bone fractures, muscle weakness, and a prelamin A processing defect
（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/12235369/）

Werner (Wrn^−/−)

標的疾患・表現型	ワーナー症候群 (早老)
主なCRO	-
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Metabolic and Phenotypic Differences between Mice Producing a Werner Syndrome Helicase Mutant Protein and Wrn Null Mice.
  PLoS ONE, 2015;10(10):e0140292.

画像引用元：Metabolic and Phenotypic Differences between Mice Producing a Werner Syndrome Helicase Mutant Protein and Wrn Null Mice
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4598085/）

腫瘍系 (がんモデル)

腫瘍モデルは評価目的に応じて選択されます。

• 定番レビュー
  • Preclinical mouse cancer models: a maze of opportunities and challenges Cell (2015)
    （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26406370/ ）
• 最新レビュー

• Patient-derived xenograft model in cancer: establishment and applications MedComm (2025)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39830019/）
• Patient-derived xenograft models: current status, challenges, and innovations Genes & Diseases (2025)
  （https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40548062/ ）

近年はPDXやヒト化モデルを用いた評価の重要性が増しています。

PDXモデル

標的疾患・表現型	ヒト腫瘍の異種移植モデル（腫瘍内不均一性、腫瘍微小環境の部分的保持）
主なCRO	Crown Bioscience Charles River Laboratories Champions Oncology
上市薬剤・開発品の例	免疫チェックポイント阻害剤、分子標的薬（各種固形がん領域）

原著論文/掲載レビュー

• Patient-derived tumor xenografts as models for oncology drug development
• Nature Reviews Clinical Oncology
• High-throughput screening using patient-derived tumor xenografts to predict clinical trial drug response
• Nature Medicine
• Recent advances in humanized mouse models for cancer immunotherapy
• （免疫療法・ヒト化PDXレビュー）
• Integrating patient-derived models with spatial transcriptomics and AI for precision oncology
• （空間オミクス×AI統合レビュー）

消化器がん・肺がん

大腸：Apc遺伝子欠損

標的疾患・表現型	大腸腫瘍 (多発性腸腫瘍)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• A dominant mutation that predisposes to multiple intestinal neoplasia in the mouse
  Science, 247(4940):322–324, 1990

大腸：アゾキシメタン注射＋DSS

標的疾患・表現型	炎症関連大腸がん
主なCRO	Crown Bioscience Charles River Laboratories SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Dextran sodium sulfate strongly promotes colorectal carcinogenesis in ApcMin/+ mice: inflammatory stimuli by dextran sodium sulfate results in development of multiple colonic neoplasms
  International Journal of Cancer, 118(1):25–34, 2006

肺：Kras^G12Dトランスジェニック

標的疾患・表現型	肺腺がん
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Analysis of lung tumor initiation and progression using conditional expression of oncogenic K-ras
  Genes & Development, 15(24):3243–3248, 2001

画像引用元：Analysis of lung tumor initiation and progression using conditional expression of oncogenic K-ras
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC312845/）

肝がん・皮膚がん・その他

肝臓：ジエチルニトロソアミン注射

標的疾患・表現型	肝細胞がん (HCC)
主なCRO	SMC Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Kinetics of diethylnitrosamine hepatocarcinogenesis in the infant mouse
  Cancer Research, 43(9):4253–4259, 1983

皮膚：DMBA塗布＋TPA塗布

標的疾患・表現型	皮膚乳頭腫・扁平上皮がん
主なCRO	Charles River Laboratories
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• The role of croton oil applications associated with a single painting of a carcinogen in tumour induction of the mouse’s skin
  British Journal of Cancer, 1(4):383–391, 1947

乳腺：Polyoma middle T antigen

標的疾患・表現型	乳がん (転移モデル)
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Induction of mammary tumors by expression of polyomavirus middle T oncogene: a transgenic mouse model for metastatic disease
  Molecular and Cellular Biology, 12(3):954–961, 1992

前立腺：SV40 T抗原 (前立腺特異)

標的疾患・表現型	前立腺がん
主なCRO	The Jackson Laboratory
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Prostate cancer in a transgenic mouse
  Proceedings of the National Academy of Sciences USA, 92(8):3439–3443, 1995

画像引用元：Prostate cancer in a transgenic mouse.
（https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC42182/）

血液：BCR-ABL融合遺伝子導入

標的疾患・表現型	慢性骨髄性白血病 (CML)
主なCRO	Crown Bioscience
上市薬剤・開発品の例	イマチニブ

原著論文/掲載レビュー

• Induction of chronic myelogenous leukemia in mice by the P210 bcr/abl gene of the Philadelphia chromosome
  Science, 247(4944):824–830, 1990

皮膚 (メラノーマ)：B16 melanoma 細胞注射

標的疾患・表現型	メラノーマ (同系移植モデル)
主なCRO	Crown Bioscience
上市薬剤・開発品の例	-

原著論文/掲載レビュー

• Biological behavior of malignant melanoma cells correlated to their survival in vivo
  Cancer Research, 35(1):218–224, 1975